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研究人员最近在大鼠中枢神经系统中发现的AAV衣壳

2020年12月10日,纽约州新罗谢尔-最近在大鼠中枢神经系统中发现的AAV衣壳-启动子相互作用现象现已显示出发生在非人类灵长类动物大脑中。如人类基因疗法中所述,这种相互作用可以直接确定细胞特异性转基因表达。单击此处以阅读2021年1月10日之前在Human Gene Therapy网站上免费获得的全文。

腺相关病毒(AAV)包含封装在由三个结构蛋白组成的衣壳中的单链DNA基因组。

“我们在啮齿动物和灵长类动物模型中都记录了AAV载体的独特属性,直到最近才被描述:即衣壳/启动子相互作用,决定了细胞类型的转导曲线,而与病毒的介导率无关,”北卡罗来纳州大学R. Jude Samulski指出。医学和合著者。

“到目前为止,我们一直认为AAV衣壳是'送货卡车',一旦它在正确的蜂窝地址上放下有效载荷,载体启动器就会完成其余工作。这项工作驳斥了这一概念,表明衣壳继续对脑和脊髓特定细胞内的基因表达产生影响。这对未来的载体设计具有深远的影响。”人类基因疗法总编辑特伦斯·R·弗洛特(Terence R. Flotte)博士说,艾萨克·海达克(Isaac Haidak)医学教育教授兼教务长,马萨诸塞州大学医学院执行副校长。

该出版物中报道的研究得到了美国国立卫生研究院的资助,编号为NEI R21,EY030278,EY013692,NS082289。内容仅由作者承担,并不一定代表美国国立卫生研究院的正式观点。

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